fotogruppoLo scorso 12 marzo Enrico Calanchini (Presidente di AM) si è recato presso il Reparto di Oncologia ed Ematologia Pediatrica dell’ospedale S.Orsola di Bologna, dove ha incontrato il Prof. Andrea Pession, Direttore dell’omonima Unità Operativa, e la Dott.ssa Annalisa Astolfi responsabile del Laboratorio di Ricerca del reparto. Già lo scorso anno avevamo donato al laboratorio un microscopio di tecnologia estremamente avanzata ed in questo nuovo anno era nostro desiderio dare continuità ed incremento a tale collaborazione.
La ricerca di cui si occupa il laboratorio, alla quale offre sostegno Associazione Margherita, riguarda la LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA nel BAMBINO.
Si tratta una malattia che si sviluppa a partire dal midollo osseo e che progredisce velocemente, caratterizzata dalla rapida crescita di globuli bianchi anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Una malattia che in Italia colpisce 65-70 nuovi bambini all’anno e tra i 5 e i 10 su Bologna. Le Leucemie Mieloidi Acute rappresentano il 10-20% delle leucemie acute del bambino. Nonostante i notevoli progressi ottenuti dai protocolli di terapia recentemente pubblicati dal gruppo di ricerca del Prof. Pession, questa malattia presenta ancora oggi una prognosi particolarmente sfavorevole, con una sopravvivenza libera da malattia a 5 anni dalla diagnosi di circa il 50%. Purtroppo, dopo avere raggiunto la remissione completa, ancora circa il 30% dei bambini ricade e dopo la ricaduta le possibilità di guarigione diventano significativamente più difficili.
Negli ultimi decenni gli sforzi della ricerca oncologica sono stati quindi rivolti a unocolonnafoto studio più approfondito della biologia della malattia, allo scopo di sviluppare nuovi farmaci altamente specifici per la cellula tumorale capaci di limitare gli effetti tossici. Il Laboratorio di Oncologia ed Ematologia Pediatrica dell’Ospedale Sant’Orsola del Prof. Andrea Pession ha dato un notevole contributo nella conoscenza delle alterazioni genetiche che caratterizzano le Leucemie Mieloidi Acute prive di anomalie nella struttura dei cromosomi, che possano guidare il clinico nella definizione del profilo prognostico.
L’analisi approfondita del genoma attraverso avanzatissime tecnologie ha permesso di riconoscere in circa l’8% dei casi un’anomalia cromosomica responsabile della fusione di due geni mai precedentemente identificata. I bambini portatori di questa mutazione hanno una prognosi infausta, e mostrano infatti un rischio di recidiva maggiore rispetto agli altri e una sopravvivenza a 5 anni significativamente inferiore rispetto a bambini che non presentano tale anomalia.
La sperimentazione di nuovi farmaci altamente specifici per delle anomalie genetiche precise rappresenta il vero sviluppo della terapia personalizzata, concepita per colpire selettivamente le cellule malate, riducendo al minimo gli effetti collaterali. Si è quindi dato inizio ad una sperimentazione pre-clinica valutando l’effetto di farmaci target di questa ‘via’ su linee cellulari immortalizzate e cellule derivate da pazienti portatori della mutazione genica causa della malattia leucemica. I risultati sono stati incoraggianti in quanto hanno mostrato che un inibitore di questa ‘via’ si è dimostrato in grado di colpire selettivamente le cellule leucemiche con mutazione derivante dalla fusione dei due geni.
Il progetto ‘Sviluppo di modelli preclinici di malattia in ambito onco-ematologico pediatrico‘ si propone di realizzare modelli di studio dei tumori pediatrici che ricapitolino fedelmente la malattia, mediante l’utilizzo delle tecnologie delle cellule staminali pluripotenti indotte, cioè un tipo di cellula staminale generata artificialmente, e di particolari tecniche di editing genetico mediante le quali è possibile modificare permanentemente i geni, modelli quindi che risultino altamente predittivi della risposta in vivo a nuovi farmaci, e approcci terapeutici integrati.
Attualmente il Laboratorio di Oncologia ed Ematologia Pediatrica dell’U.O. di Pediatria – Pession, grazie alla collaborazione con l’istituto Gustave Roussy di Parigi dispone di cellule staminali pluripotenti indotte derivate da donatore sano e di cellule staminali pluripotenti indotte ingegnerizzate con un gene di fusione che caratterizza un sottogruppo di Leucemie Mieloidi Acute pediatriche a cattiva prognosi, ed è in corso lo studio proclitico il cui scopo è quello di caratterizzarne il comportamento e il differenziamento.
La realizzazione di questo progetto di ricerca porterà a una più profonda comprensione del processo di tumorigenesi indotto da varie alterazioni genetiche e di conseguenza all’utilizzo e alla sperimentazione di efficacia di farmaci mirati, fornendo quindi una base di informazioni che potranno essere in futuro traslate nella pratica clinica dei piccoli pazienti affetti da tumore.

2 pensieri riguardo “AM a sostegno della Ricerca contro la Leucemia Pediatrica

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